特集:遺伝子編集治療

2023年4月の日経サイエンスでの特集が、タイミングよく(?)遺伝子編集治療でした。

ゲノム編集治療を手掛けるのがボストンのベンチャー企業、ヴァーブ・セラピューティクスとありましたので、前回のブログ記事の内容ではないかと思われます。

PCSK9遺伝子変異に対する遺伝子編集治療で、VERVE-101と名前がつけられています。

まだ日経サイエンスを読んでおらず詳細を確認できていない段階ではありますが、このタイミングで特集を組まれて有難く感じます。

この企業のトップページは「Protecting the World from Cardiovascular Disease」ですので、治療ターゲットが脂質異常症→動脈硬化→虚血性心疾患(狭心症、心筋梗塞)、閉塞性動脈硬化症といった疾患中心なんだろうと思われます。

そもそも脂質異常症は患者数が大変多いですので、治験の推移によっては世界に大きなインパクトを与えることは想像に難くありません。

が、「遺伝子編集」による治療成功が現実的となれば、遺伝子異常に起因する疾患は多種多様ですので、治療候補となりうる患者の数ははかりしれません。

脂質異常症とか神経疾患とかというくくりではなく、「遺伝子病」という新たなカテゴリーに分類されて治療がなされていく、そんな時代になっていくのでしょうか・・・

期待感を持って情報をupdateしていきたいです。